FDA telah menyetujui obat Alzheimer baru meskipun hasil uji coba beragam

Hadiah terkini Keluaran SGP 2020 – 2021.

Food and Drug Administration AS telah menyetujui pengobatan Alzheimer yang kontroversial, pengobatan pertama yang menjanjikan untuk memperlambat penghancuran penyakit di otak, bukan hanya memperbaiki gejala.

Obat, aducanumab, juga merupakan pengobatan Alzheimer baru pertama yang disetujui sejak 2003. Obat itu tidak menyembuhkan atau membalikkan penyakit Alzheimer, yang mempengaruhi lebih dari 6 juta orang di Amerika Serikat dan diproyeksikan mempengaruhi hampir 13 juta orang pada tahun 2050.

Jalan obat untuk persetujuan belum mulus. Pada 2019, aducanumab hampir dihapus setelah tampaknya tidak mungkin berhasil dalam dua uji klinis besar. Tetapi setelah menganalisis kembali lebih banyak data yang masuk kemudian, pengembang obat, Biogen, yang berbasis di Cambridge, Mass., melihat tanda-tanda yang mengindikasikan bahwa obat tersebut mungkin berhasil, dan memutuskan untuk mengejar persetujuan FDA (SN: 12/5/19).

Namun, keputusan hari ini menyangkut beberapa dokter dan ilmuwan yang melihat langkah FDA sebagai prematur karena mereka tidak yakin bahwa obat, juga dikenal sebagai Aduhelm, benar-benar bekerja. Menyetujui obat yang tidak efektif akan membuat penelitian Alzheimer kembali dan menawarkan harapan palsu kepada pasien, para ahli berpendapat.

“Ini adalah hari yang luar biasa bagi Biogen dan para pemegang sahamnya, tetapi hari yang suram bagi bidang penelitian Alzheimer,” kata Michael Greicius, ahli saraf di Universitas Stanford. Mendorong maju pada “ilusi kemajuan,” katanya, “akan datang dengan biaya untuk kemajuan sejati dalam menemukan pengobatan yang efektif untuk penyakit yang menghancurkan ini.”

Yang lain tidak setuju bahwa buktinya tipis, dan gembira karena memiliki alat baru untuk melawan penyakit yang telah lama luput dari pengobatan yang efektif. “Kami telah menunggu beberapa dekade untuk ini,” kata ahli saraf Maria Carrillo, kepala petugas sains di Alzheimer’s Association di Chicago. Sebuah obat yang menunda penurunan karena Alzheimer menjanjikan pasien dan keluarga mereka waktu “untuk mempertahankan kemandirian, untuk menyimpan kenangan lebih lama, untuk bersama keluarga lebih lama,” katanya. “Itu penting.”

Obat, yang diberikan secara intravena, adalah antibodi buatan laboratorium yang menargetkan gumpalan kecil dan besar protein lengket amiloid-beta. Beberapa peneliti menduga bahwa pada Alzheimer, A-beta mengacak koneksi antara sel-sel saraf dan merusak jaringan otak, yang pada akhirnya menyebabkan gejala Alzheimer. Tetapi gagasan itu, yang disebut hipotesis amiloid, masih belum pasti (SN: 25/2/11).

Pemindaian otak mengungkapkan bahwa aducanumab efektif dalam mengurangi A-beta di otak. Yang kurang jelas adalah apakah pengurangan ini disertai dengan peningkatan yang konsisten dalam kualitas hidup masyarakat. Ketidakpastian itu membuat panel penasihat FDA sangat menentang persetujuan obat tersebut. Pada bulan November, kelompok itu menyimpulkan bahwa buktinya terlalu lemah untuk menunjukkan bahwa obat tersebut secara efektif mengobati Alzheimer (SN: 11/6/20).

Aducanumab hadir dengan efek samping yang berpotensi serius. Pemindaian otak menunjukkan bahwa sekitar 40 persen orang yang menerima dosis tertinggi aducanumab dalam uji klinis mengalami pembengkakan atau pendarahan di otak. Sementara sebagian besar dari orang-orang itu tidak memiliki gejala, beberapa mengalami sakit kepala, mual dan pusing.

Related posts